FDA 授予腱鞘；大细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，新泽西州 FDA 表彰 Pexidartinib 突破性外科切除制剂资格，用做截肢将与特性受限或危重症潜在好转相关的腱鞘飞龙肾病（TGCT）外科切除。TGCT 是一种鲜见的、上会非转移性的，它直接影响滑膜线膝关节、滑囊及腱鞘，所致肿胀、呼吸困难、好像及受直接影响膝关节或四肢运动能力降低。

据统计，每年每 100 数万人之中会发生 11 可有腱鞘飞龙肾病病可有。病变上会在 20 岁至 50 岁就诊，这取决腱鞘飞龙肾病的类型，女性发生这种的可能性是年长者的两倍。现有，尚无获 FDA 批准的系统性外科切除制剂用做腱鞘飞龙肾病的外科切除。

切除是现有腱鞘飞龙肾病的主要外科切除方式将

「切除是腱鞘飞龙肾病的主要外科切除方式将，但对于游离表现形式的该疾病病变，来得难于截肢，并且有较高的复发率，所致多种简单的切除，甚至使一些病变截肢，」第一三共执行副总裁兼全球开发技术顾问、外科医生、博士学位 Ghazzi 称。

「我们很感激 FDA 意识到腱鞘飞龙肾病未满足的外科切除需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用做腱鞘飞龙肾病病变的潜在非切除外科切除制剂的开发。」突破性外科切除制剂资格的表彰基于一项 1 期研究课题扩展函数调用的结果，该研究课题旨在评价 Pexidartinib 的安全性与系统性。

「在我们打算顺利进行的 1 期研究课题之中所掩蔽到的作出反应缺少了初步的表达方式将的测试，即在一些腱鞘飞龙肾病病变之中，采用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能会安全、短时间内降低税金，为加快该制剂直接进入 3 期的测试缺少了证据，」 Plexxikon 首席副总裁、博士学位 Bollag 称。

「在我们作出贡献开发能够彻底解决鲜见疾病如腱鞘飞龙肾病未满足医疗需求的新型靶向外科切除制剂之中，这次的突破性外科切除制剂资格代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究课题 ENLIVEN 现有打算雇用有症状，且切除截肢将与特性受限或危重症潜在好转相关的腱鞘飞龙肾病病变。

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编辑： 冯志华